Naukowcy z Centrum Nauk o Życiu i Biotechnologii w Łukasiewicz – Polskim Ośrodku Rozwoju Technologii (PORT) pracują nad terapiami, które mogą przyczynić się do przełomu w leczeniu poważnych schorzeń. Przedmiotem badań dr Agnieszki Krzyżosiak i prowadzonej przez nią Grupy Badawczej Mechanizmów Neurodegeneracji jest najnowsze podejście do leczenia choroby Huntingtona
Innowacją w badaniach jest wykorzystanie modeli ludzkich pochodzących od pacjentów, jako alternatywy dla modeli zwierzęcych. Metoda badawcza, która opiera się na przeprogramowaniu komórek niezmienionych chorobowo (np. fibroblastów w skórze) w neurony, została opracowana przez Prof. Andrew Yoo (USA). O jej innowacyjności świadczy fakt, że umożliwia ona takie przeprogramowanie komórek, by odzwierciedlały one zarówno genetyczne, jak i epigenetyczne tło chorobowe.
Choroba Huntingtona to rzadka genetyczna choroba neurodegeneracyjna, na którą – wedle szacunków – choruje 5 na 100 tys. osób – czytamy w serwisie Łukasiewicz PORT.
jsz